Гемофилия
Наследственная гемофилия
Гемофилия — это группа наследственных, а иногда и приобретённых нарушений гемостаза, обусловленных дефицитом различных факторов свертывания (вследствие генетических мутаций).
Гемофилия A вызывается дефицитом фактора VIII, гемофилия B — дефицитом фактора IX, гемофилия C — дефицитом фактора XI.
Заболевание проявляется кровотечениями, которые могут быть спонтанными (в зависимости от тяжести) или возникать после незначительных и значительных травм.
Лечение и уход направлены на профилактику кровотечений и повреждений суставов, а также на терапию геморрагических проявлений.
Статистика
Гемофилия A: встречается преимущественно у мужчин (наследуется сцепленным с Х-хромосомой рецессивным типом). Частота — примерно 1 случай на 5 000 живорождённых мальчиков; составляет около 80% всех случаев гемофилии.
Гемофилия B: также преимущественно у мужчин (сцепленное с Х-хромосомой рецессивное наследование). Известна как Christmas disease. Встречается примерно у 1 из 30 000 живорождённых мальчиков. Клинически не отличается от гемофилии A.
Гемофилия C: встречается одинаково у мужчин и женщин. Может наследоваться по аутосомно-рецессивному или аутосомно-доминантному типу в результате мутаций. Частота — около 1 на 1 000 000 населения. Чаще встречается у ашкеназских евреев и обычно сопровождается умеренными кровотечениями, особенно после хирургических вмешательств.
Приобретённая гемофилия
У 30% пациентов заболевание не наследуется от родителей. Оно возникает вследствие новой мутации и называется спорадической гемофилией.
Приобретённая форма развивается при образовании иммунно-опосредованных аутоантител (ингибиторов) к факторам свертывания (чаще всего к фактору VIII).
В 50% случаев заболевание является идиопатическим, однако может развиваться вторично на фоне ряда аутоиммунных заболеваний, таких как системная красная волчанка, ревматоидный артрит, рассеянный склероз, синдром Шегрена и воспалительные заболевания кишечника.
Предрасполагающими факторами также могут быть тяжёлые травмы и беременность.
Клинические проявления гемофилии A и B
Наиболее характерны кровоизлияния в суставы (гемартрозы), которые без адекватного лечения приводят к хронической артропатии.
Кровоизлияния в мышцы и мягкие ткани.
Внутренние кровотечения: гемоторакс, внутрибрюшные и забрюшинные кровоизлияния.
Гематурия и другие слизистые кровотечения: из носа, дёсен, желудочно-кишечного тракта, пищевода.
Внутричерепные кровоизлияния: встречаются редко, но могут возникнуть даже после минимальной травмы и являются одной из основных причин смерти при гемофилии.
Тяжесть и начало заболевания
Заболевание подразделяется на лёгкую, среднюю и тяжёлую формы в зависимости от уровня фактора свертывания.
Лёгкие и средние формы: обычно выявляются после хирургического вмешательства или травмы. Средний возраст проявления — после 10 месяцев, когда ребёнок начинает ползать или ходить.
Тяжёлые формы:
При рождении: внутричерепное кровоизлияние или кефалогематома вследствие родовой травмы при естественных родах.
В 1–10 дней: длительное кровотечение после обрезания.
В 1–4 недели: длительное кровотечение из пупочного остатка.