Порфирии – это группа редких метаболических нарушений, обусловленных генетическим или приобретённым дефицитом определённых ферментов в цепи биосинтеза гема. Гем необходим для образования гемоглобина, миоглобина и ряда других биохимических соединений. В результате этих нарушений в крови и тканях накапливаются токсичные промежуточные метаболиты – порфирины или их предшественники.
Порфирии классифицируются по дефектному ферменту и по преобладающим клиническим проявлениям. Различают две основные группы: острые (абдоминальные) и кожные формы.
Клинические проявления:
Острые (абдоминальные) порфирии: сильные боли в животе неясной этиологии, болезненное мочеиспускание, мышечная слабость, неврологические нарушения (вплоть до тяжёлого паралича), утомляемость, тахикардия, артериальная гипертензия, психические расстройства (изменение личности, агрессивность или депрессия).
Кожные порфирии: повышенная чувствительность кожи к солнечному свету, образование пузырей, изменения пигментации, рубцевание, гипертрихоз (усиленный рост волос на лице), изменение цвета мочи (тёмная).
Методы диагностики:
Определение порфобилиногена (PBG) и δ-аминолевулиновой кислоты (ALA) в моче.
Спектрофотометрическое и флуоресцентное исследование порфиринов в плазме или моче.
Генетическое тестирование (особенно при наследственных формах).